Investujeme do novej generácie vedy a technológií, takže budeme schopní vynájsť liečbu “zajtrajška” a pomôcť pacientom na celom svete. Náš rozmanitý výskum zahŕňa prácu na potenciálnych liekoch s malými molekulami, bioterapeutikách s veľkými molekulami, ako sú protilátky, na bunkovej a génovej terapii a vakcínach. Všetko sa tvorí a skúma s jediným cieľom – priniesť pacientom najlepšie lieky v terapeutickej oblasti.
Inovácie v popredí pozornosti: Čo robia medicínski výskumníci
Naši kolegovia so zameraním na medicínske vedy z divízie celosvetového výskumu a vývoja ako aj medicínskej organizácie spoločnosti Pfizer sú kľúčoví pre inovácie. Medicínskym vedám sa venujú kolegovia s drahocennou expertízou naprieč mnohými kľúčovými disciplínami: medicínsky dizajn, biomedicínsky dizajn, proces vývoja malých molekúl a bioterapeutík, simulácia a modelovanie a klinické skúšanie.
Od vytvorenia ku klinickému použitiu: Ako sa z molekuly môže stať liek
Keď identifikujeme potenciálny cieľ, ktorý zohráva úlohu v patogenéze ochorenia, naši kolegovia z medicínskych vied odštartujú proces formovania molekuly, ktorá môže zmeniť funkciu cieľa a má šancu stať sa bezpečnou a účinnou liečbou pre pacientov. Takisto dizajnujú dávku, liekovú formu a výrobné procesy a výrobu vzoriek lieku, ktoré sa využijú v klinických štúdiách.
Exaktná medicína skúma biologický základ ochorení, pričom využíva novovznikajúce technológie na podporu vývoja inovatívnych terapeutických prístupov šitých na mieru pacientom, pre ktorých sú najväčším prínosom. V našom portfóliu sa zameriavame na odhalenie genetických, fenotypových a funkčných biomarkerov, aby sme pomohli nasmerovať stratégie klinického výskumu. Naším cieľom je vývoj liekov a vakcín s potenciálne prevratnými výsledkami, ktoré dosahujeme vďaka liečbe správnych pacientov so správnymi liekmi – je to pevná súčasť vývoja akéhokoľvek lieku v našom portfóliu.
Pohotové poskytnutie prvej vakcíny proti COVID-19 upriamilo pozornosť na nádejnú mRNA technológiu. Vedecká komunita si myslí, že je to len začiatok využitia jej potenciálu. Ďalšia vlna vedeckých inovácií závisí od nás, a preto Pfizer pracuje usilovne na využití sily mRNA. Naša odbornosť v oblasti biológie ochorení ako aj robustné a rýchle výrobné kapacity a talentovaná vedecká myseľ pomáhajú hnať potenciál tejto technológie dopredu.
Uvoľnenie ďalšej vlny vedeckých inovácií na boj s vírusmi (a nielen s nimi)
Čo je mRNA?
mRNA – alebo messenger RNA – je molekula, ktorá obsahuje inštrukcie alebo návod pre bunky, aby produkovali proteín využijúc svoj prirodzený aparát. mRNA cestuje v ochrannej bubline nazývanej lipidová nanočastica a vstupuje do bunky. Po vstupe naše bunky prečítajú mRNA ako sadu inštrukcií, vytvoria proteíny, ktoré sú rovnaké ako časti patogénu nazývané antigény. Imunitný systém rozozná cudzie antigény ako útočníkov a vyšle obrancov nazývaných protilátky a T-bunky, čím sa imunitný systém trénuje na potenciálne budúce ataky. Ak skutočný vírus zaútočí, telo ho rozpozná – rozozvučí alarm, aby mu pomohol brániť sa voči infekcii a chorobe.
Potenciál mRNA pre nové vakcíny a liečbu
Aj keď sa mnohí ľudia prvýkrát dozvedeli o mRNA technológii na základe vakcín proti COVIDu-19, nie je novinkou pre vedeckú komunitu. Počas desiatok rokov vedci študovali mRNA hľadajúc spôsob ako využiť jej potenciál v prevencii a liečbe ochorení. Zatiaľ čo mechanizmus účinku mRNA technológie je relatívne jednoduchý – akonáhle sa dostane do buniek, vyšle im inštrukcie, aby vytvárali proteíny – vedci museli pracovať roky na vývoji technológií, aby mRNA mohla fungovať v reálnom svete. mRNA dokázala, že je skvelou platformou pre vývoj vakcín (a potenciálne liečiv), takže naše vlastné bunky môžu usilovne produkovať proteíny prispievajúce k imunitnej odpovedi, ktorá nám pomáha chrániť sa voči chorobám.
Schválenie prvej mRNA vakcíny proti COVIDu-19 znamenalo zásadnú zmenu vo vede súvisiacu s uznaním mRNA ako viacúčelovej flexibilnej technológie. Cieľavedomosť a nadšenie, ktoré Pfizer vložil do vývoja vakcíny proti COVIDu-19 spolu s partnerom BioNTech, priniesli obohatenie vedeckých znalostí už v priebehu jedného roka.
Ďalšia vlna vedeckých inovácií na podklade mRNA technológie vedená spoločnosťou Pfizer expanduje do oblasti infekčných ochorení s programom vývoja zameraného na chrípku a pásový opar ako aj na oblasť zriedkavých genetických ochorení. Zameriavame sa na ďalšie príležitosti pre využitie mRNA podložené najpresvedčivejšími vedeckými dôvodmi, najhlbšou expertízou v oblasti ochorení, ktorým sa Pfizer venuje, a kde pozitívny dopad na pacientov je najočakávanejší.
Génová liečba má potenciál ponúknuť vhodným pacientom so zriedkavými genetickými ochoreniami prevratný klinický prínos a zlepšiť kvalitu života. Naše skúsenosti ako aj záväzok voči výskumu génovej liečby nám popri strategických investíciách poskytujú komplexné schopnosti, ktoré napomáhajú objaveniu a rozvoju génovej terapie a umožňujú vysokokvalitnú a rozsiahlu výrobu s cieľom sprístupniť pacientom liečbu novej generácie akonáhle bude schválená.
Rozvoj génovej liečby predstavuje komplexnú úlohu vyžadujúcu si špecializované a nové metodológie ako aj vysokú úroveň odbornosti.
Génová liečba je liečbou novej generácie zacielenej na vyvolávajúcu príčinu genetického ochorenia. Má potenciál ponúknuť pacientom výrazný klinický benefit a dramaticky zlepšiť kvalitu života.
Prísľub génovej liečby: budúce využitie, aplikovanie a prínosy
Približne 320 miliónov ľudí po celom svete žije so zriedkavou genetickou chorobou.1 Využitím potenciálu génovej liečby Pfizer prinesie prelomové riešenie miliónom pacientov, ktoré zmení ich životy.
Génová liečba by mohla umožniť pacientom žiť bez potreby každodenného užívania liekov alebo každodennej záťaže, ktorú ochorenie a jeho manažovanie prináša.2 Chceme dosiahnuť viac ako len pomôcť ľuďom v boji s ich ochorením. Chceme, aby sa ľuďom darilo a nachádzali potešenie vo všetkých etapách života.
Pfizer pracuje na tom, aby využil potenciál génovej liečby v prospech pacientov celého sveta, ktorí žijú s genetickými ochoreniami a pre ktorých je súčasná štandardná terapia len dočasným riešením. Posledných niekoľko rokov sme investovali do inovatívnych technológií génovej terapie, zariadení a ich vybavenia, čo nám umožnilo získať komplexné schopnosti a previesť génovú liečbu celým jej životným cyklom.
Referencie:
1. Global Genes. RARE Facts. https://globalgenes.org/rare-facts/. Accessed February 10, 2020.
2. NIH Genetics Home Reference (GHR). What is Gene Therapy? https://ghr.nlm.nih.gov/primer/therapy/genetherapy. Accessed February 10, 2020